基因治療發展步入快車道 和元生物即將登陸科創板

基因治療是繼小分子、大分子靶向療法之後的新一代精準療法，為腫瘤、罕見病、慢病及其他難治性疾病提供了新的治療理念和手段，具備了一般藥物可能無法企及的長期性、治癒性療效。

近年來，在基礎生命科學和前沿生物科技進步的推動下，全球創新藥行業的發展逐步達到新的臨界點，以基因療法為代表的新一代精準醫療快速興起，發展趨勢明晰。據弗若斯特沙利文分析，2015年以來，全球基因治療行業開始高速發展。從2016年到2020年，市場規模從5040萬美元增長到20。8億美元，預計到2025年，全球基因治療市場規模將達到近305。4億美元。

而國內基因治療也將邁入高速發展階段。2016年-2020年，國內基因治療市場規模從1500萬元增長到2380萬元，增長幅度尚不明顯。但隨著基因治療近年來臨床試驗的大量開展、基因治療產品的陸續預期獲批上市、相關利好產業政策的支援，預計國內基因治療市場規模將快速擴大，到2025年將達到178。9億元。

隨著基因治療發展如火如荼，領域內投融資迅速升溫，一家主要從事基因治療CRO和CDMO業務的公司即將登陸資本市場。1月11日，證監會批覆同意和元生物技術（上海）股份有限公司（以下簡稱“和元生物”）首次公開發行股票註冊。

國內創新藥高速發展基因治療前景可期

自2015年以來，國內創新藥環境不斷最佳化，創新活力不斷釋放，越來越多的創新藥獲批上市。據藥渡資料庫整理，截止到2021年11月底，中國獲批1類（境內外均未上市的創新藥）和5。1類（境外上市的原研藥申請在國內上市）共52個新藥，數量再創歷史新高。

在國內政策的持續鼓勵和企業自身發展需要等因素下，我國創新藥國際化發展也交出了滿意的答卷。1月30日，工信部等九部門聯合印發《“十四五”醫藥工業發展規劃》（下稱《規劃》），《規劃》指出，“十三五”期間，出口交貨值年均增長14。8%，創新藥國際註冊取得突破性進展。

同時，《規劃》對醫藥創新和國際化提出了更加明確的要求。在創新方面，對於化學藥、生物藥強調了新靶點、新機制、新技術、新藥物形式，提到了一系列的創新技術發展方向，包括siRNA、PROTAC、幹細胞治療、基因治療、GPCR和抗體偶聯藥物（ADC）等。在國際化方面，提出要堅持開放發展、合作共贏，積極應對全球醫藥創新鏈、產業鏈、供應鏈重塑的新形勢，深化產業國際合作，加快培育競爭新優勢，更高水平融入全球創新網路和產業體系。

而基因治療作為戰略性新興產業之一，基因治療產品產業化也在《規劃》中被明確提到。

現如今，基因治療臨床熱情持續，究其原因正是由於基因治療自身獨特的優勢。基因療法靶向DNA，使得根治遺傳性疾病成為可能。而基因治療的主要優勢，在於其單次治療的長期化效果及對難治性適應症的覆蓋。

EvaluatePharma預計，全球基因細胞治療市場從2017年的10億美元發展到2024年的440億美元，複合年增長率達到65%。從基因細胞治療專案數量來看，也逐漸成為主要研究方向之一。2020年底，全球累計在研基因治療臨床試驗超過1300項，其中我國開展基因治療臨床試驗數量累計超過300項，位列世界第二。

目前，全球領先的基因治療新藥公司的核心技術包括腺相關病毒載體技術、T細胞治療技術、溶瘤病毒技術等，治療領域集中於各類罕見疾病和腫瘤。國內基因治療新藥公司主要專注於CAR-T、TCR-T等免疫細胞產品，以及基因修飾溶瘤病毒產品的研發，治療領域為血液瘤、淋巴系統腫瘤、實體瘤等。

未來，隨著創新藥產業支援政策的出臺、基礎研究和技術開發的進步、醫療體系的完善和支付能力的提高，以基因治療為代表的新一代精準醫療程序將進一步加快，國內基因治療研發和外包服務行業將持續繁榮。多個券商認為，基因治療市場潛力無限。

國海證券於2021年6月7日釋出《復刻抗體藥物輝煌，第三次革命浪潮細胞基因治療行業步入發展“快車道”》深度報告，對細胞基因治療外包行業給予“推薦”評級。浙商證券於2021年6月30日釋出CDMO行業深度報告《細胞和基因療法CDMO：下一個十年十倍行業》表示，看好CGTCDMO十年十倍投資空間。東吳證券於2021年7月31日釋出《細胞基因治療CDMO行業深度報告：星火已成燎原勢，CGT療法外包佈局正當時》認為，CGT治療未來發展前景明朗，終端市場規模廣闊且正在迅速擴容，在全球研發管線持續擴張和Biotech融資火熱的背景下，有望孕育一個廣闊的合同外包市場，細胞基因治療CDMO未來可期。

募資擴產助力和元生物實力提升

和元生物成立於2013年，是一家聚焦基因治療領域的生物科技公司，專注於為基因治療的基礎研究提供基因治療載體研製、基因功能研究等CRO服務，以及為基因藥物的研發提供IND-CMC藥學研究、臨床樣品GMP生產等CDMO服務。

報告期內，和元生物的營業收入穩步增長。2018年度、2019年度、2020年度、2021年1-6月，公司營業收入分別為4420。97萬元、6291。45萬元、14276。91萬元及9901。73萬元，2018年至2020年營業收入的複合增長率為79。70%。

其中，基因治療CRO服務和基因治療CDMO服務的收入合計分別為4226。02萬元、6091。54萬元、13839。97萬元及9611。00萬元，佔營業收入的比重分別95。59%、96。82%、96。94%及97。06%。

研發方面，和元生物秉承研發先導理念，持續開展研發創新並保持了較高投入。2018年度、2019年度、2020年度、2021年1-6月，公司研發費用金額分別為2026。77萬元、2379。86萬元、2198。26萬元及844。05萬元。

據瞭解，和元生物圍繞病毒載體研發和大規模生產工藝開發，打造了核心技術叢集，建立了適用於多種基因藥物的大規模、高靈活性GMP生產體系。

資料顯示，和元生物擁有近1000平方米的基因治療產品中試平臺，近7000平方米的基因治療產品GMP生產平臺，包括質粒生產線1條、病毒載體生產線3條、CAR-T細胞生產線2條、建庫生產線3條、灌裝線1條，GMP產能規模已達國外同類先進企業水平。

藉助“一次性工藝”優勢，和元生物GMP生產平臺可高靈活性地完成質粒、腺相關病毒、溶瘤病毒、慢病毒等多種產品的共線生產；同時，公司建立了全流程無菌操作體系和符合國際GMP要求的QA體系，防止不同批次樣品出現交叉汙染，從而更加高效地推進客戶的新藥研發程序。

此外，為應對快速增長的基因治療CDMO市場需求，和元生物正在上海臨港建設近80000平方米的精準醫療產業基地，設計GMP生產線33條，反應器規模最大可達2000L。該基地將透過升級研發、生產和檢測裝置，配備數字化、資訊化生產管理系統，進一步最佳化GMP生產質量管理體系，高效滿足基因治療藥物多樣化生產需求，持續提升服務能力。

截至招股說明書籤署日，和元生物累計合作CDMO專案超過90個，執行中的CDMO專案超過50個，覆蓋多種基因治療載體、溶瘤病毒、CAR-T等基因藥物，研發技術產業化持續推進。

和元生物本次在上交所科創板上市擬募集資金12億元，其中10億元計劃用於和元智造精準醫療產業基地建設專案。和元生物表示，本專案建成後，GMP生產線將大幅擴充，車間生產裝置及管理控制體系將全面升級，從而能夠針對客戶從臨床前研究到臨床試驗各階段的工藝開發、樣品生產、大規模商業化生產的廣泛需求，提供覆蓋質粒、腺相關病毒、溶瘤病毒、CAR-T的領先技術工藝方案及GMP生產服務。