80%腦癱患兒為痙攣性腦癱，臍帶血治療痙攣性腦癱最新進展

腦性癱瘓（CP）是一種終身性運動障礙，通常是由處於發育期的大腦受到傷害引起。患兒的異常運動型別取決於腦部傷害的受累區域。 痙攣性腦癱（SCP） 是腦癱最常見的表現形式，佔所有腦癱患兒的80%，約2/3的患兒伴有智力障礙。病理學檢查發現腦癱兒童大腦皮層神經元變形、壞死、軟化、萎縮，神經細胞數目減少，神經纖維變形，興奮性突觸增多［1］。

SCP患兒最常見的肌群骨骼畸形包括姿勢異常如蹲伏步態、長骨扭轉，關節不穩定（如髖關節半脫位/脫位、髖外翻、足外翻/內翻），以及過早發生的骨關節炎等退行性改變。肢體痙攣影響患兒的日常活動，如不治療將會導致肌腱和關節攣縮，從而限制患兒的行走能力［2］。

對痙攣性腦癱目前還沒有根治的方法，但是合理治療可以最大限度地提高兒童的運動功能和自我照顧能力。控制肌肉痙攣的藥物較多，但是長期無法控制，容易復發。矯形術的目的是矯正畸形，穩定關節，防止攣縮，但以區域性治療為主，結果差別較大。

幹細胞治療被證明是一種很有前途的治療各種神經系統疾病的方法，包括中風、肌萎縮性脊髓側索硬化症、帕金森病和脊髓損傷等。一些臨床試驗報道，幹細胞更具治療SCP的潛力。德黑蘭大學聯合約翰霍普金斯大學開展了一項臍帶血單個核細胞（UCB-MNCs）在痙攣性腦癱患者中的安全性和有效性的研究［3］，研究結果於今年在BMC Neurology雜誌上發表。

本研究採用了隨機雙盲對照臨床研究，入組了180名年齡在4-14歲的男性和女性SCP患者，按4：1的比例進行隨機分組，分別接受UCB-MNCs或對照組治療。使用的異體UCB-MNCs來源於Royan臍帶血庫，配型為6/6相合。單次劑量為5×106/kg的UCB-MNCs透過鞘內途徑緩慢注射。之前有研究顯示透過靜脈注射的UCB-MNCs很可能穿過肺微血管到達動脈迴圈，所以在這項研究中，科學家選擇用鞘內注射來規避這一風險。

在干預後的基線、1、3、6和12個月，採用腦癱粗大運動功能測試量表（GMFM-66）對所有病例進行評估。在干預後的基線、6個月和12個月，採用兒童生活功能量表（PEDI）和生活質量量表（CPQOL）對參與者進行評估，結果如下圖所示。

GMFM-66量表主要用於評估腦癱兒童粗大運動功能。腦癱兒童粗大運動發育是指抬頭、翻身、坐、爬、站、走、跳等運動發育，是人類最基本的姿勢和移動能力的發育。分值越高表明被測者越有可能完成專案難度高的專案，能力也就越高。從統計結果我們可以看到，接受UCB-MNCs治療的患兒GMFM-66評分明顯提高，運動能力得到很大程度的改善。

兒童生活功能量表（PEDI）和生活質量量表（CP-QoL）也顯示，接受UCB-MNCs治療的患兒評分優於對照組，得到了更好的生活質量。孩子運動能力的改善不僅讓孩子自身受益，也為整個家庭帶來了希望。

本研究是少數幾個使用定量DTI（彌散張量成像）來評估兒童和青少年CP患者的幹細胞注射效果的研究之一。DTI用於神經系統，主要是為了觀察纖維束。如上圖所示，研究者測定了治療前和治療12個月後各組患兒皮質脊髓束和丘腦後輻射的FA（各向異性分數）。對神經纖維走形部位而言，FA越大，神經傳導功能越強。事實證明，接受UCB-MNCs治療的患兒神經系統發育更好。

對於腦癱，目前的醫療手段主要以傳統康復治療為主。隨著再生醫學的興起，幹細胞治療取得很大的進展。臍帶血富含神經幹細胞、內皮祖細胞等組分，在神經、血管修復等方面發揮著十分重要的作用。此外，臍帶血中含有的間充質幹細胞可釋放一定數量的神經營養因子，有利於營養啟用內源性幹細胞，促進神經系統損傷修復。國內也有很多醫院開展相關研究，近期一項“臍帶血聯合康復訓練治療腦癱療效觀察”的臨床試驗正在山東大學齊魯兒童醫院康復科開展，感興趣的朋友可以在山東省臍血庫的公眾號內瞭解相關資訊。

［1］ 應灝， 王林。 兒童痙攣性腦癱外科治療變遷與展望［J］。 臨床小兒外科雜誌， 2022， 21（6）：4。

［2］劉廣麗， 屈天青， 魏巧霞，等。 主動運動治療兒童痙攣性腦癱的臨床分析［J］。 系統醫學， 2022（007）：007。

［3］The safety and efficacy of umbilical cord blood mononuclear cells in individuals with spastic cerebral palsy： a randomized double-blind sham-controlled clinical trial［J］。 BMC Neurology， 2022， 22（1）：1-13。