Nature子刊:劉如謙將鹼基編輯器裝入單個AAV中,解決臨床應用障礙
劉如謙團隊開發了一套緊湊型腺嘌呤鹼基編輯器,能夠使用單AAV載體遞送並在肝臟、心臟、肌肉等組織中實現高效鹼基編輯,編輯效率優於雙AAV載體
解決臨床應用障礙,劉如謙將鹼基編輯器裝入單個AAV中,併成功進行體內高效編輯
劉如謙團隊開發了一套緊湊型腺嘌呤鹼基編輯器,能夠使用單AAV載體遞送並在肝臟、心臟、肌肉等組織中實現高效鹼基編輯,編輯效率優於雙AAV載體
AAV載體基因療法—眼科疾病治療的新動向
AAV是基因療法的首選載體腺相關病毒(AAV)載體是治療多種人類疾病的主要基因傳遞平臺,AAV產品的衣殼質量和視網膜細胞趨向性是實現安全有效的眼部基因治療的重要特徵
公認安全的AAV基因療法或致癌
他們還研究了AAV載體是否會將自己的基因組插入狗的基因組,並檢測到了與細胞生長和癌症相關的基因整合
錦籃基因完成 2 億元 A 輪融資,推進 3 個 AAV 基因藥物臨床試驗
”專精特新基金表示:“ 錦籃基因創始團隊結構完整,在病毒載體方面經驗豐富,對於適應症的機理也有深入研究,管線結構合理且具備深化潛力,有望破解罕見病基因治療藥物的商業化困境
提高杆狀病毒的AAV的生產方法及相關係統可擴充套件性與生物安全性
另一方面,桿狀病毒感染的ExpiSf9細胞每1ml懸浮培養可產生51011個高純度AAV載體的基因組複製,比我們從傳統的Sf9細胞系統獲得的滴度高出19倍
“腦殘”有得治?首例!基因載體AAVhu.32可矯正全腦的基因缺陷
1093/brain/awaa161首個運用患有人遺傳疾病的哺乳動物大腦模型的研究,透過基因載體將突變基因替換為正常基因,首次成功治療了動物的整個大腦,並且未來有望應用於人類更多複雜疾病的臨床治療中(AAV)是感染人類和其他靈長類動物的小型
Nature Medicine | 意外發現:基於AAV的RNAi療法會造成小腦損傷
圖4 使用EF1α啟動子並將miS1序列移動到內含子中,可以有效降低AAV載體中3’ ITR在NHP腦中的轉錄和毒性,同時有較好的治療效果
全世界只發現了135名患者的罕見遺傳病,被AAV基因治療攻克了
原創 生物世界 生物世界 收錄於話題#基因治療40#罕見病14撰文 | 王聰編輯 | 王多魚排版 | 水成文芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症,簡稱AADC缺乏症,由於ADDC基因缺失突變,導致負責左旋多巴與5-羥色胺代謝的AADC酶缺乏,造
腺病毒(AAV)包裝常見問題解答
將針對目的基因設計的shRNA構建到AAV載體,注射到動物體內實現干擾表達
基因治療的投資要素分析
組織特異性啟動子可以限制AAV病毒粒子轉導到靶細胞(例如在肌肉或肝臟中),阻止其在抗原提呈細胞中的表達,降低轉基因誘導的CTL反應將編碼這些病毒肽的基因融合到AAV轉基因細胞中,以避免CTL介導的消除CTL工業界正在努力幫助科學家將基因療法
獨家|基因治療載體AAV“安全神話破滅”?6位專家全方位解讀
”丹麥奧胡斯大學基因治療專業博士、上海交通大學教授、上海本導基因技術有限公司創始人蔡宇伽始終在從事病毒載體及非病毒載體相關的研究,他也為生輝梳理了基因治療中 AAV 整合事件的歷史
提高基於桿狀病毒的AAV的生產方法及相關係統的可擴充套件性與生物安全性
另一方面,桿狀病毒感染的ExpiSf9細胞每1ml懸浮培養可產生51011個高純度AAV載體的基因組複製,比我們從傳統的Sf9細胞系統獲得的滴度高出19倍
最安全基因治療載體不安全?10年研究發現或增加肝癌風險
11月17日,國際學術期刊《自然-生物技術》(Nature Biotechnology)線上發表的一項研究指出,一項針對患有血友病的狗接受腺相關病毒(AAV)基因療法的10年研究發現了可能會增加肝癌風險的基因組變化