神醫!病人尚未出生,疾病已被治療!
如果不及時治療,患有這種疾病最嚴重的兒童(據STAT 新聞報道,這種疾病影響的嬰兒不到 10萬分之一)甚至在出生前就會累積這種損傷,而且很少能活到兩歲生日
罕見病新藥!晚發性龐貝病酶替代療法Nexviazyme獲FDA批准
與標準治療α-葡萄糖苷酶相比,Nexviazyme的M6P含量增加約15倍,旨在幫助改善細胞對酶的攝取並增強目標糖原清除
2022-03-08NexviazymeGAA龐貝病糖原對照組
龐貝病新療法Nexviazyme,顯著改善呼吸、行走功能
Nexviazyme能特異性靶向細胞攝取的關鍵途徑M6P受體,而且在臨床試驗中被證明可以改善患者的呼吸功能和步行距離
2022-02-06龐貝病Nexviazyme患者糖原病患者