堅持與拯救:中國首個獲批的RNA療法誕生記
參考資料:[1] 全球首個脊髓性肌萎縮症治療藥物諾西那生鈉注射液正式在中國上市(來源:美通社)[2] Killer Disease, Miracle Drug(來源:冷泉港實驗室)[3] Hua, Y
諾西那生鈉注射液的最新資料再次印證其在廣泛脊髓性肌萎縮症(SMA)患者中的持續有效性及長期安全性
諾西那生鈉注射液治療改善或穩定了包括年輕成人患者在內的患者群體的運動功能諾西那生鈉注射液的長期安全性在不同年齡階段和患者型別中保持一致長達六年半的最新的資料為諾西那生鈉注射液在幼兒、兒童和年輕成人患者臨床使用中的持續獲益提供了重要證據上海2
夜讀 | 1歲女嬰嘴唇上翻被查出白血病 | 患兒家長迴應“4天花55萬藥費”
藥費55萬,是因為患兒患了罕見病,藥費本身昂貴著名兒童神經疾病專家、西安交大二附院小兒內科神經康復學組帶頭人黃紹平教授介紹了這位小患兒的救治情況,2個月前,不滿2歲的小花(化名)因四肢無力,運動落後,來到西安交通大學第二附屬醫院兒童病院求診
脊髓性肌萎縮症(SMA)藥物治療時代來臨:基於真實世界證據,造福真實世界患者
Epub 2020 Nov 5