遺傳性腎炎的腎功能惡化，都有什麼治療方法？第四種效果最好

Alport綜合徵雖然在臨床上尚缺乏特效的治療手段，但

目前認為 Alpot綜合徵是可以治療的疾病

，儘早應用ACEI/ARB可以延緩腎功能的惡化。

1、腎素-血管緊張素 -醛固酮系統抑制劑

ACEI/ARB可以降低尿蛋白，延緩腎功能的惡化，

推遲 Alport綜合徵腎衰竭發生約13年

。

2012年發表的 Alport 綜合徵臨床治療專家建議具有里程碑意義，具體包括∶

（1）患兒從1歲起監測尿蛋白和尿微量白蛋白，至少每年1次。

（2）具有顯性蛋白尿（24小時尿白蛋白超過150mg）的患兒需要治療。

（3）具有微量白蛋白尿（24小時尿白蛋白總量達到20~150mg）的男性患兒有以下情況之一時需治療：缺失突變、無義突變、家系中有30歲前 ESRD的家族史

建議一線治療是 ACEI，二線治療是 ARB 和醛固酮受體拮抗劑。

2、基因治療和幹細胞治療

Alport綜合徵是由基因突變導致的，理論上透過糾正突變基因或者注人無突變的足細胞產生正常的Ⅳ型膠原α3/04/α5鏈即可治癒。

但目前基因治療和幹細胞治療僅在細胞實驗和小鼠模型水平進行，尚未應用到 Alport綜合徵的病人。

3、未來治療新靶點

近年來基礎研究提示 MicroRNA-21、膠原受體（DDR1/2）、基質金屬蛋白酶（MMP-2 MMP-3/MMP-9/MMP-12）、TGF-β

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、CTGF等是治療 Alport綜合徵的新靶點，有望開發新的藥物以達到進一步延緩腎功能惡化的目的。

4、腎移植

腎移植是治療 Alport 綜合徵 ESRD病人的有效措施之一。

透過對 Alport綜合徵所致的ESRD病人與其他腎臟病所致的 ESRD病人腎移植的對比研究，發現 Alport綜合徵移植組病人存活率及移植腎存活率均高於其他腎臟病移植組。

新近的研究報道 Alport綜合徵病人腎移植後5年存活率為 92.9%，移植腎的存活率為89%

，

因此，研究者建議與其他原因導致的 ESRD相比，Alport綜合徵病人應該優先行腎移植治療。