FDA批准「利司撲蘭」治療2個月以下脊髓性肌萎縮症患兒
5月31日,PTC Therapeutics宣佈,FDA已經擴充套件risdiplam (利司撲蘭,商品名:Evrysdi、艾滿欣)新適應症,用於治療2個月以下患有脊髓性肌萎縮症(SMA)的嬰兒
花149元報銷216300元!感謝“濰坊惠民保”
2021年11月2日,郭先生的孩子開始服用利司撲蘭口服液治療,花費數十萬元費用,而此藥品符合“濰坊惠民保”保障責任五特定特殊療效藥品報銷範圍
脊髓性肌萎縮症治療獲突破
據中華醫學會兒科學分會罕見病學組組長、利司撲蘭口服溶液用散全球多中心臨床試驗研究負責人之一、復旦大學附屬兒科醫院王藝教授介紹,1型脊髓性肌萎縮症是一種危及全身多器官、可致殘致死的罕見神經疾病,也是導致嬰兒死亡的最常見遺傳疾病之一