研究發現：劇毒砒霜有望成為白血病靶向藥物

在古代連續劇中，無臭無味，但有著劇毒的砒霜多以“自殺神藥”、“暗算利器”出現。但日前，我國科學家發現，劇毒的砒霜有潛力成為治療白血病的靶向藥物。

砒霜，即三氧化二砷（arsenic trioxide， ATO），是最具商業價值的砷化物，也是最古老的毒物之一。早在李時珍的《本草綱目》中，就提到了ATO的應用。《本草綱目》裡砒石的主要成分就是砷劑，當時主要用於治療各種化膿性疾病和結核性疾病。ATO的臨床應用已有近45年的歷史，已經是治療急性早幼粒細胞白血病最常見的一線藥物。

日前，南方醫科大學珠江醫院、中國科學院過程工程所生化工程國家重點實驗室、北京大學等專家的研究成果《以鐵蛋白為基礎的砷靶向遞送到不同型別的白血病具有很強的抗白血病治療效果》，發表在科學雜誌《自然·奈米技術》上。

研究團隊在前期的工作中證實CD71（轉鐵蛋白受體1，TfR1）在多種型別的白血病細胞中均穩定高表達，進一步研究發現其可作為白血病細胞通用靶點。鐵蛋白可被CD71識別，是極具轉化潛力的天然靶向載體材料，為了提升ATO治療效果並擴充套件適應症，雙方優勢互補、學科交叉，提出了利用CD71配體鐵蛋白作為藥物載體的創新策略，針對ATO實現了靶向遞送，顯著提高了ATO治療白血病的療效，進一步降低其毒副作用，並拓展了白血病的使用型別。該項研究有望推動ATO治療白血病的臨床轉化和應用，實現中藥現代化。

該研究顯示，透過創新劑型的高效遞送，有望實現砒霜現代化的新突破，讓砒霜成為治療白血病的靶向藥物。

研究團隊表示，上述成果屬於臨床前研究，實際臨床療效仍有待進一步驗證。鑑於Fn為人體內源組分並且ATO為已批准用藥，該製劑具有較好臨床轉化潛力。研究團隊正在按照相關要求合作推進後續的研發和轉化。

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論文原文

https：//www。nature。com/articles/s41565-021-00980-7