ANCA相關性血管炎C5aR抑制劑Tavneos(avacopan)療效及安全性如何

Tavneos（avacopan）是生物製藥公司ChemoCentryx發現和開發的，這是一種首創的口服選擇性補體5a受體（C5aR）抑制劑，適用於成人患者的活動性抗中性粒細胞胞漿自身抗體（ANCA）相關性血管炎（也稱為ANCA相關性血管炎或ANCA血管炎）的輔助治療。其療效及安全性如何？

該藥物與標準療法聯合使用，專門針對兩種主要型別的ANCA血管炎，即肉芽腫性多血管炎（GPA）和顯微鏡下多血管炎（MPA）。Tavneos有10mg不透明、黃色或淺橙色硬膠囊。該藥的推薦劑量為每日兩次，每次30mg，隨餐服用。

Tavneos的監管批准

2020年7月，ChemoCentryx向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交了Tavneos用於治療ANCA相關性血管炎的新藥申請（NDA）。NDA於2020年9月被接受審查。

2020年11月，歐洲藥品管理局（EMA）接受了Tavneos的上市許可申請（MAA）。

2021年9月，獲得批准在日本上市，用於治療ANCA血管炎。該藥物於2021年10月獲得FDA批准。

2021年11月，Tavneos收到了EMA人用醫藥產品委員會（CHMP）的積極意見，以在歐洲銷售該藥物。

該藥物擁有FDA授予的用於ANCA相關血管炎和C3腎小球病（C3G）的孤兒藥指定。

該藥物也正在開發用於治療C3G、化膿性汗腺炎（HS）和狼瘡性腎炎（LN）患者。

Tavneos（avacopan）

ANCA相關性血管炎(AAV)的原因和症狀

AAV是一種罕見的全身性自身免疫性疾病，其中補體途徑過度啟用導致中性粒細胞活化，從而導致小血管的炎症和破壞，從而導致器官損傷和衰竭。

AAV的症狀包括血管損傷、高血壓、疲倦和呼吸困難，以及氣管炎症、麻木、刺痛、燒灼感和肌肉無力。

患者還可能會出現嚴重的肌肉和關節疼痛，以及胃腸道問題，例如便血、腹瀉、噁心、嘔吐和腹部不適。

Tavneos的作用機制

Tavneos阻斷C5aR和過敏毒素C5a之間的相互作用，從而抑制C5a介導的中性粒細胞活化和遷移。

Tavneos的臨床試驗

FDA批准Tavneos治療ANCA相關血管炎得到了ADVOCATE的安全性和有效性結果的支援，ADVOCATE是一項雙盲、主動控制、關鍵的III期臨床試驗。

該試驗招募了330名患者，他們以1：1的比例隨機分為兩個治療組，即Tavneos組和潑尼松組。

在Tavneos組中，患者每天兩次接受30mg Tavneos持續52周，安慰劑配合強的松持續20周。在潑尼松組中，患者每天兩次接受與Tavneos配合安慰劑，持續52周，外加潑尼松。

該試驗的主要結果是第26周的疾病緩解和第52周的持續緩解，根據伯明翰血管炎活動評分（BVAS）加以判斷。

在第26周，Tavneos組72。3%的患者和潑尼松組70。1%的患者實現了緩解。

在第52周，Tavneos組實現持續緩解的患者百分比（65。7%）顯著高於潑尼松組（54。9%）。

在臨床試驗期間接受該藥物的患者中觀察到的最常見的不良反應是高血壓、嘔吐、感覺異常、噁心、上腹痛、頭暈、腹瀉、頭痛、皮疹和血肌酐升高。

參考來源：Tavneos （avacopan） for the Treatment of ANCA-Associated Vasculitis

注：以上資訊僅供參考，由本文所表達的任何關於疾病的建議都不應該被視為醫生的建議或替代品，請諮詢您的治療醫生了解更多細節。