全球首款！FDA批准硫代硫酸鈉用於降低化療引起的兒童聽力損失

9月20日，FDA批准了Fennec Pharmaceuticals的硫代硫酸鈉注射液（Pedmark）的上市申請，用於降低1個月及以上區域性非轉移性實體瘤的兒童患者因順鉑所致的聽力損失，成為了該領域的首款藥物。

受此訊息影響，Fennec Pharmaceuticals股價上漲15。78％，總市值為1。99億美元。

此次批准基於2項多中心、開放標籤、隨機對照的III期臨床試驗，用以評估在接受順鉑治療的兒童患者中該藥物的有效性和安全性。

SIOPEL 6研究共招募了114例肝母細胞瘤兒童患者，接受6個週期的以順鉑為基礎的化療治療。結果顯示，順鉑+Pedmark組中只有39％的患者發生了1級或更高級別的聽力損失，而單用順鉑組聽力損失的發生率為68％，研究達到主要終點。

另一項COG ACCL0431研究納入了125例接受化療的實體瘤兒童患者。結果顯示，Pedmark+順鉑組和單用順鉑組患者的聽力損失發生率分別為44％和58％。兩項研究共同表明，Pedmark可顯著降低區域性非轉移性實體瘤患者發生聽力損傷的風險。

總體上，該藥物的安全性和耐受性良好，兩項研究中最常見的不良反應（≥25％）為嘔吐、噁心、血紅蛋白下降、低鈉血癥和低血鉀症。

“對於順鉑導致聽力損失的區域性非轉移性實體瘤兒童患者來說，Pedmark的獲批上市是一個重大突破。順鉑是許多兒童惡性 腫瘤 的關鍵化療藥物；然而，它也可能誘導永久且無法逆轉的雙側聽力障礙。”Fennec Pharmaceuticals執行長Rosty Raykov表示：“得益於Pedmark，現在醫生們獲得了一個全新的治療選擇，以滿足這些患者的治療需求並規避耳毒性風險。”

本文源自醫藥魔方