羅氏視神經脊髓炎譜系疾病預防復發藥物在中國獲批

2021年5月7日，羅氏製藥旗下罕見病治療藥物薩特利珠單抗注射液（安適平）獲得國家藥品監督管理局批准，成為中國首個視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）治療藥物。據介紹，該藥適用於12歲及以上青少年及成人患者水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的NMOSD的治療，並有效降低NMOSD復發風險。

超六成NMOSD患者5年內失明

NMOSD是一種罕見的、高復發、高致殘的中樞神經系統自身免疫性疾病，主要損害視神經和脊髓，全球患病率為1。82/10萬。該病多發生在青壯年，女性偏多，亞洲人群發病率更高。NMOSD患者會經歷不可預測的復發，每一次復發都可能導致神經損傷和殘疾累積，從而造成失明和癱瘓等嚴重殘障後果，甚至導致死亡。

資料顯示，約60%的患者在1年內復發，90%的患者在3年內復發，患者殘疾程度隨復發次數增加而加重。患病5年後，約50%患者需要輪椅，62%患者失明，更嚴重者甚至死亡。高頻次的復發給患者的生活帶來極大困擾，超過1/3的患者因病處於長期失業狀態，大部分患者日常生活無法完全自理，給患者及家庭帶來極大的經濟和心理負擔。

據悉，該病於2018年5月被納入我國首批121種罕見病目錄。此前，中國尚無獲批的有效降低NMOSD復發風險藥物，患者面臨藥物安全性欠佳、療效有限的治療困境。本次安適平的批准上市，彌補了中國市場上NMOSD緩解期治療藥物的空白。

向復發說不

此次安適平的獲批是基於在全球範圍開展的針對NMOSD患者的兩項多中心Ⅲ期臨床研究。研究顯示，在AQP4抗體陽性的NMOSD成人患者中，與安慰劑相比，每4週一次皮下注射給藥，無論是安適平聯合免疫治療，或是安適平單藥治療，都可以有效降低NMOSD復發風險，且具有良好的安全性。

北京醫院神經內科教授許賢豪介紹，NMOSD以侵犯視神經和脊髓為主，具有高復發、高致殘的特點。透過早期治療預防復發，對預防殘疾具有積極影響，因此，降低復發風險和改善症狀是治療NMOSD的首要任務。薩特利珠單抗注射液獲批填補了我國NMOSD治療空白，將幫助患者擺脫疾病高頻率復發帶來的失明和癱瘓等嚴重殘障後果，使NMOSD從無藥可治變為可防可控的“慢病”，為患者穩定病情和恢復工作提供可能。

中山大學附屬第三醫院神經內科教授胡學強表示，很多NMOSD患者處於生命的黃金年齡，但因病處於失業狀態，使其無法為家庭和社會做出更多貢獻。薩特利珠單抗注射液可顯著提高NMOSD患者生活質量，大大節省了疾病高頻次復發導致患者殘障帶來的家庭照料負擔，具有比較高的成本效果優勢。另外，採取每4周皮下注射一次的治療方式，對患者和護理人員都是一個方便的選擇，患者可以居家注射，極大提高了用藥的依從性和便捷性。

罕見病治療藥物有望實現全球同步上市

據悉，國際上罕見病的有效治療藥物有378種，而我國國內市場上有罕見病適應證的藥物僅92種。得益於我國不斷最佳化並加快進口藥品上市的審批流程以及為推進罕見病治療藥物的供應而制訂的一系列措施，薩特利珠單抗注射液於2020年6月在中國獲得優先審評，並在11個月後獲批。

羅氏製藥中國總經理周虹說：“秉承‘先患者之需而行’的理念，羅氏製藥長期致力於罕見病和神經系統疾病領域的創新藥物研發。我們很高興本次安適平在中國獲批，未來，我們會繼續與各方合作，將更多羅氏製藥神經系統疾病領域的創新藥物早日帶入中國。同時，我們將積極探索健康數字化解決方案，為中國乃至全球神經系統疾病患者提供更加創新和個體化的整合解決方案。”

連結：支援薩特利珠單抗獲批的兩項研究結果

1。SAkuraSky研究

該研究旨在評估薩特利珠單抗聯合基線免疫療法治療NMOSD的療效和安全性。結果顯示，與安慰劑聯合基線免疫療法相比，接受薩特利珠單抗聯合基線免疫療法的患者可以降低62%的復發風險（HR=0。38；95% CI：0。16~0。88；P=0。018）。在AQP4抗體陽性患者（55人）中，薩特利珠單抗可使其復發風險降低79%（HR=0。21；95% CI：0。06~0。75）。在48周、96周、144周時，薩特利珠單抗聯合基線免疫療法治療組（27人）的無復發患者比例分別為92%、92%和85%。

2。SAkuraStar研究

該研究旨在評估薩特利珠單抗單藥治療NMOSD的療效和安全性。結果顯示，與安慰劑相比，接受薩特利珠單抗單藥治療的患者，復發風險降低55%（HR=0。45；95% CI：0。23~0。89；P=0。018）。在AQP4抗體陽性患者（64人）中，薩特利珠單抗單藥治療可使復發風險降低74%（HR=0。26；95% CI：0。11-0。63）。在48周、96周和144周時，薩特利珠單抗治療組（41人）的無復發患者比例分別為83%、77%和77%。

文：劉紅

圖：羅氏中國

原標題：《羅氏視神經脊髓炎譜系疾病預防復發藥物在中國獲批》