拉斯克獎得主帶來喜訊：藥物讓老年黃斑變性的致盲比例顯著下降

“在丹麥，使用抗VEGF藥物治療老年性黃斑變性，使這一疾病導致失明的比例下降了50%。”今天上午舉行的世界頂尖科學家國際聯合實驗室論壇上，拉斯克臨床醫學研究獎得主納波萊奧內·費拉拉教授透過影片演講，向上海觀眾介紹了他的科研成果。2010年，費拉拉正是憑藉發現VEGF（血管內皮生長因子）以及研製出抗VEGF藥物，獲得了被譽為“諾貝爾獎風向標”的拉斯克獎。

世界頂尖科學家國際聯合實驗室論壇的主題為“藥物發現新模式”。費拉拉的藥物發現故事告訴我們，很多原創新藥的問世源於原創的科學理論。1971年，美國科學家福克曼發表了一篇基於早期研究成果的論文，推測“抗血管生成”可能是一種抑制腫瘤生長的治療策略，因為他發現，腫瘤增生過程往往伴隨著新血管的生成。如果促進新血管生成的生長因子被遏制，腫瘤細胞是否也會被遏制呢？

“做博士後期間，我對血管生成假說很感興趣，努力尋找福克曼提出的血管生成因子。”費拉拉告訴觀眾。功夫不負有心人，1989年，他成功分離出VEGF，這是一種內皮細胞特異性促進細胞分裂的生長因子。在此基礎上，他帶領團隊成功製備了VEGF的人源化抗體，它既保留了VEGF的中和能力，又能避免鼠源性抗體帶來的免疫排斥反應。

2004年，貝伐單抗獲美國食藥監管局（FDA）批准上市，成為在美國獲批上市的第一個抑制腫瘤血管生成的藥物。作為一種重組的人源化單克隆抗體，貝伐單抗能與人體內的VEGF結合，並阻斷其生物活性。

從上世紀70年代福克曼提出“抗血管生成”假說，到費拉拉找到VEGF，再到貝伐單抗獲批上市，這一藥物發現過程長達30多年。科學家根據新發現提出原創理論，再根據原創理論取得實驗突破，是推動原創新藥問世的兩個關鍵因素。“貝伐單抗用於一線腫瘤治療，目前獲批的適應症多達12種。”費拉拉的話語中，透著自豪。

令他欣喜的是，源於VEGF的另一款抗體藥物——雷珠單抗也已問世。它是重組的人源化單克隆抗體片段，透過抑制血管內皮細胞增殖和新血管生成，可延緩溼性（新生血管性）年老性黃斑變性的進展。

老年性黃斑變性又稱年齡相關性黃斑變性，是視網膜黃斑區結構的衰老性改變。這種疾病大多發生於45歲以上，其患病率隨年齡增長而升高，是導致老年人失明的主要疾病。

在演講中，費拉拉介紹了雷珠單抗在丹麥、英國的兩項臨床統計結果：在丹麥，使用雷珠單抗使老年人黃斑變性致盲的比例下降了50%左右；在英國，研究顯示越早進行黃斑變性治療，臨床效果越好。

“有了抗VEGF藥物，黃斑變性將不再成為老年人失明的主要原因。這類藥物對糖尿病導致的視網膜病變也有療效。”費拉拉說。當然，針對老年性黃斑變性、糖尿病視網膜病變的抗VEGF研究遠未完成，比如不同地區人群的黃斑變性差異問題。這位拉斯克獎得主希望，這個領域的後續研究能為各地老年人的視力改善作出貢獻。

欄目主編：黃海華

圖片攝影：賴鑫琳 頂科論壇

【來源：上觀新聞】

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