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基因重建突破遺傳病難題,令人頭疼的遺傳病,能徹底治癒了?

2022-05-18由 勵新科技 發表于 農業

基因遺傳病怎麼治

血友病,阿爾茲海默症(老年痴呆),白化病,紅綠色盲,遺傳型癌症,這些疾病看似與普通人相距甚遠,事實上這類病都屬於基因遺傳疾病,遺傳病最恐怖的地方莫過於它近乎無休止的在人類社會中遺傳下去,因為某個特異基因的變異而導致人體健康的表達有異常,影響自身和下一代的健康。

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人類基因組計劃

生物所有的性狀表達都體現在基因之中,23對染色體包含了所有人類進化至今保留的資訊,1990年美,中,英,法,德,日六國共同開始了對人類30多億個鹼基對進行測量,試圖繪製出人類的基因密碼,時至今日,人類基因組計劃宣告成功,科學家幫助人類瞭解了基因資訊,也為遺傳疾病帶來了新的治療曙光。

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遺傳病特徵

遺傳病的研究很早就已開始,人們發現,遺傳病並不是必然表現在下一代身上,顯性基因和隱性基因決定了不同性別的胎兒是否表達相關病症,儘管可能胎兒攜帶致病基因,但是未必就會患病。

基因重建突破遺傳病難題,令人頭疼的遺傳病,能徹底治癒了?

舉個例子,一對夫妻,女方攜帶血友病基因,因為血友病是X染色體隱性遺傳,所以這對夫妻生育的女孩極大可能不患病,而生育的男孩則有1/2機率患病,在科技尚不發的的時候,這對夫妻想要滿足養育後代的願望只能透過試管嬰兒等診斷方式選擇生一個女孩,這樣才能保證孩子健康成長,而這個女孩婚後同樣需要進行基因檢測,如果她也攜帶致病基因,那麼還要再進行如此的迴圈。

基因重建突破遺傳病難題,令人頭疼的遺傳病,能徹底治癒了?

過去許多年,家族遺傳病都是籠罩在人們心頭的陰影,如今結合基因工程和人類基因組計劃,遺傳病這個大難題正在被科學家們攻克。

基因修剪與遺傳病治療

美國一家名為Avexis的基因治療公司提出,透過馴化細菌中的基因變異工具CRISPR/Cas9,讓其識別生物體內各處的基因序列,並將正常的基因序列運至身體各處進行表達,從而實現對遺傳疾病的治療,目前該項技術在基因突變的白鼠身上達到了治療的目的,該方法成為AAV治療方法,在Facebook上已經有一名接受此治療方法並有效治癒的患杜氏肌營養不良症的小男孩。

基因重建突破遺傳病難題,令人頭疼的遺傳病,能徹底治癒了?

儘管這項工程目前還未推廣開來,不過確實為遺傳疾病的治療帶來的新的途徑,很多醫藥公司也漸漸重視起來,透過胚胎篩選和基因治療,相信將來人類能夠有能力治癒遺傳疾病,感謝每一個默默無聞的科學家對於人類發展事業做出的每一份貢獻。