達因藥業：需求為引，守正出奇迎改良型新藥風口

7月，中商情報網釋出相關預測分析稱：我國的改良型新藥已經逐步邁入了快速發展的通道，且有望達到發達國家的水準。近年來，改良型新藥在我國醫藥行業方興未艾，在兒童藥賽道，更是一個熱門議題。

相較成人藥，兒童藥研發技術難度大，利潤空間小，“勸退”了很多藥企。面對仿製藥競爭激烈、開發新靶點愈發困難的局面，改良型新藥對藥企來說是一個極具優勢的方向。對於兒童用藥，透過改進劑型、口味、用藥方式，是提高安全性、依從性和可及性的關鍵，今年上半年獲批的12款兒童藥中，有7款都是改良型新藥。

改良型新藥具有的天然優勢，以及接踵而至的兒藥利好政策，讓許多站在兒童藥門外猶疑不前的藥企看到紅利，相繼入局分一杯羹。除了新入局的藥企，也有如達因藥業在“量身定製兒童藥物”堅持多年的兒童藥企，早已為風口的到來打好了基礎。

需求“吹”出的改良型新藥風口

改良型新藥，是兒童用藥困境下的一條“便捷出口”。

長久存在的兒童專用藥缺口，讓“小兒酌減”成為兒科診室裡心照不宣的用藥標準，而這個模糊的標準暗藏巨大的安全隱患。

兒童的臟器未發育完全，比成人更敏感，藥物耐受性也更差。但因國內兒童專用藥佔比不足2%，本該謹慎用藥的兒童不少時候需要服用成人藥，這就導致我國的兒童用藥不良反應率居高不下。

2019年到2021年，我國0-14歲兒童患者的藥品不良反應率分別為10。2%、7。7%和8。4%，總體站位仍相對較高。兒童群體急需更加符合其生理、心理的新劑型、新口味、新規格藥物。

2016年，國家藥品監督管理局釋出了《化學藥品註冊分類改革工作方案》，改良型新藥（2類新藥）迅速在中國醫藥領域灑下點點火星。

在改良型新藥的眾多細分賽道中，最適配兒童用藥需求，前景最廣闊的便是創新制劑。創新制劑的概念包括製劑技術的革新、藥品遞送系統的創新甚至延伸到藥物包裝形式的創新，透過對劑量、劑型、處方工藝、給藥途徑等方面進行改良，以提高兒童用藥的安全性、依從性、劑量的靈活性和準確性，更具臨床優勢。

但改良型兒童新藥也存在良莠不齊的狀況。部分藥企“為改而改”，僅將普通片劑改成分散片、緩釋片、膠囊等，就拿去集中報產。這樣的“改良”，並未在兒童用藥依從性、精準性上有明顯改善，且技術壁壘不高，市場競爭力不強。

對比之下，達因藥業在兒童改良型新藥研發這條道路上的持續深耕，便顯得有先見之明。

達因藥業：以需求為引，深入探索改良型新藥

2013年和2016年，達因藥業斥資，相繼建成國內首個兒童用藥技術研發中心和一個專注高階製劑研發的北京達因高科兒童藥物研究院。專業研發平臺、高素質人才隊伍、高額研發經費投入的共同加持，是達因藥業立足技術，建立完整、專業的兒童藥產品體系的基礎。在研發方面，對於需要完善規格、豐富劑型及改善口感為主的現有兒童藥進行創新、改良正是達因藥業發力的主要方向之一。

作為達因藥業改良型新藥探索路上的一個標誌性產品，右旋糖酐鐵顆粒表現突出。

在所有補鐵劑之中，右旋糖酐鐵相對而言口感最好，毒副作用最小，且幾乎無胃腸道刺激，用藥順應性最高，十分適合兒童補鐵。在達因藥業右旋糖酐鐵顆粒上市之前，市面上的口服右旋糖酐鐵製劑有片劑、口服液、分散片，其中僅分散片和口服液可用於兒童服用，市場需求難以滿足。

基於此，達因藥業從劑型、口感、溶解度等方面進行改良，研發了右旋糖酐鐵顆粒。顆粒劑相比口服液、分散片，不僅更方便運輸，劑量拆分也更方便，口味好、溶解度高、水量少，十分適合嬰幼兒服用。

在今年，依託福棠兒童醫學發展研究中心，聯合國內多家兒童醫院，共同完成的“口服鐵劑在兒科應用現狀調研與評價”課題專案進行了結題彙報，為臨床口服鐵劑的選擇提供專業的建議。在兒童鐵劑適口性評價中，採用電子舌與人群嘗味法相結合的方法，並且創新利用面部表情分析及深度神經網路演算法，結果顯示臨床常用的13款鐵劑中，達因藥業的右旋糖酐鐵顆粒適口性最佳。

除了右旋糖酐鐵顆粒，體現達因藥業量身定製兒童藥物研發理念的另一力作為制黴菌素凝膠，主要用於鵝口瘡的治療。

目前國內的口服制黴菌素製劑只有片劑一種，口腔念珠菌病患兒敷藥只能臨時將片劑碾碎調製成糊狀，這種現配的糊劑不僅口感差，質量也無法把控，患兒給藥依從性差。也正因此，2017年國家衛健委、工信部、藥監局公佈的《第二批鼓勵研發申報兒童藥品清單》中，鼓勵研發制黴菌素適宜劑型和規格。達因藥業為解決制黴菌素治療兒童口腔念珠菌病的用藥可及性和依從性，著眼低齡口腔念珠菌病患兒用藥需求的產品短缺，研製出制黴菌素凝膠，目前已獲批開展臨床試驗。

達因藥業的改良型新藥探索，仍在繼續。依託人才與技術優勢，達因藥業的兒童用藥矯掩味關鍵技術平臺、口感評價體系已得到完善。今年，達因藥業進一步加大改良型新藥的研發投入力度，提升創新制劑研究水平，逐步實現在口溶膜劑、肺部給藥等新制劑研發方面的多個品種的技術轉移。

如今，市場和政策的雙驅動讓兒童用藥市場潛力更快釋放。行業環境的利好，於兒童藥企而言，是機遇，更是挑戰，藥企只有摒棄“為改而改”的惰性思維，專業、專注改良型新藥等兒童用藥的研發，築牢護城河，才能行得更穩更遠。