特立氟胺奧巴捷(AUBAGIO)可以減少兒童多發性硬化症病變？

特立氟胺

（teriflunomide）是一種新型口服藥物，被批准用於治療複發性MS，能夠抑制嘧啶從頭合成途徑中的一種關鍵酶——二氫乳清酸脫氫酶，阻止T細胞和B細胞的增殖。特立氟胺是來氟米特的活性代謝物。多項研究證實，特立氟胺能有效抑制炎症性MRI活動，並減緩腦萎縮排展。然而，特立氟胺是否能有效延緩GM萎縮，保持GM和WM的微結構完整性，還不是非常清楚。

在一項涉及複發性多發性硬化症（multiple sclerosis， MS）兒童的試驗中，

特立氟胺

減少了病變增長，但沒有減緩復發。這種口服免疫調節藥物已在80多個國家獲得批准，用於治療復發型MS成年患者，現在歐盟也批准用於兒科患者。

在國際三期試驗中，166名年齡在10~17歲的MS兒童被隨機分為口服特立氟胺或安慰劑治療96周。那些經歷過復發或在磁共振成像上表現出高度疾病活動的患者，被允許提前進入隨後的96周開放標籤延長期，在此期間他們都接受了藥物治療。在安慰劑組中，有26%的患者在96周前改用特立氟胺，這一比例出人意料地高。

在96周時，首次臨床復發（主要終點）的時間在組間無差異。然而，特立氟胺確實減少了新的或擴大的病灶數量。該藥物耐受性良好，兩組中11%的患者出現嚴重不良事件。特立氟胺是來氟米特的活性代謝物，來氟米特口服消化後可快速、幾乎全部轉化為

特立氟胺

。特立氟胺已成為MS治療的焦點。