科學家探究幹細胞移植改善多發性肌炎皮肌炎的效果及安全性

多發性肌炎/皮肌炎（DM/PM）是一組以四肢近端肌肉受累為突出表現，可累及肌肉、肺、腎等多個臟器的自身免疫性疾病，常呈亞急性起病，在數週至數月內出現對稱性的四肢近端肌肉無力，常伴有全身性的表現，如乏力、厭食、體質量下降等。

面板細紋

PM/DM發病機制尚未明確描述，發病與細胞毒性介導免疫反應相關，主流學說認為與免疫失調及遺傳因素有關，由環境因素作用於遺傳易患個體而引起。

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研究背景

DM/PM是一組異質性疾病，臨床表現多種多樣且因人而異，缺乏系統有效的臨床方法，多用糖皮質激素、免疫抑制劑等，其他還包括生物製劑、免疫球蛋白等，但不良反應大，對相關併發症的效果不理想，仍有部分患者無緩解和出現臨床復發。

幹細胞移植作為當前PM/DM的一種新手段備受關注，科學家認為幹細胞具有強大的免疫調節作用，PM/DM作為一種炎症性疾病，幹細胞可減緩炎症反應，調節免疫平衡，緩解PM/DM的症狀。

面板內部結構示意圖

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研究目的

觀察患者接受幹細胞移植的效果及安全性。

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研究方法

研究人員納入10例DM/PM患者（DM4例，PM6例）並實施幹細胞移植，女9例，男1例，年齡19～44歲，病程6～60個月（平均7。5個月），所有患者均對大劑量激素及足療程免疫抑制劑無效，並伴隨併發症。

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研究結果

幹細胞移植後隨訪7～24個月，平均17個月，均無移植相關副作用。移植後6個月，患者血清肌酸激酶（CK）持續下降，移植前CK平均為2380。0±673。8U/L，移植12月後CK降為106。0±39。4U/L。血清肌酸激酶同工酶（CK-MB）同步下降，移植前平均水平為145±45U/L；3個月降至28±5）U/L；另外，併發症也得到有效控制與改善。

細胞分裂

患者總體生活質量評分（VAS）及手工肌力評分（MMT）較移植前明顯改善；另外，MRI提示股四頭肌處炎症訊號較移植前顯著減少。

結論初步探討幹細胞移植改善DM/PM臨床症狀具有臨床效果，安全性良好。

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