失明患者接受光遺傳療法後恢復部分視力

英國《自然·醫學》雜誌24日發表的一項醫學案例研究顯示，一位近40年前被診斷患有視網膜色素變性（RP）的盲人患者，在接受一種全新光遺傳學療法後，成功恢復了部分視力。這是對神經退行性疾病患者進行光遺傳療法獲得功能恢復的首次報道。

視網膜色素變性是一種進行性、遺傳性、營養不良性的神經退行性眼病，會破壞視網膜的感光細胞，可能導致完全失明。除了針對發病早期起效的基因替代療法外，目前尚無療法被批准用於治療。

光遺傳療法是先對特定細胞進行基因改造，使其對光脈衝產生響應，再利用光脈衝“控制”這些細胞。美國匹茲堡大學研究人員約瑟·薩赫爾、波頓特·羅斯卡及其同事，此次描述了一項仍在進行的1/2a期研究的初步結果。研究中，他們將編碼了光遺傳學感受器“ChrimsonR”的腺相關病毒載體用於協助基因療法，隨後注射到一位58歲盲人男性視網膜色素變性患者的一隻眼睛裡，同時利用工程改造的護目鏡進行光刺激。護目鏡自帶一個專用攝像頭，可以拍攝觀看的影象，並將這些影象轉換成光脈衝，這些光脈衝再被實時投射到視網膜上，從而在視覺任務中啟用被改造的細胞。

研究顯示，患者對該治療手段的耐受性良好，這位之前失明的患者在佩戴光刺激護目鏡治療後可透過眼睛觀看來識別、計數、定位、觸控不同的物體。

光遺傳學是用特定的光作為控制訊號，用遺傳學的方法為科學家安裝一個“光控開關”——就像人們家裡的遙控器一樣，紅外光可以控制電視或空調開關，光遺傳療法也可以控制細胞。

研究團隊最後表示，全新光遺傳療法有助於恢復視網膜色素變性患者的視覺功能。不過，仍需看到該試驗的更多結果，進一步認識該方法的安全性和有效性。

總編輯圈點

裝一個“光控開關”來控制細胞，看似不可實現的想法，科學家們卻已在這一領域進行了多年探索。能讓40年失明的患者獲得一線光明，固然是一項巨大成功，但光遺傳學的本事可不僅僅是這樣——其能夠調控眼部，自然也有望調控腦部，只要找到神經細胞和通道，那麼改變人的思維、控制人的行為也並非天方夜譚。換句話說，給神經系統裝上“光控開關”亦指日可待，就看你能不能接受了。記者張夢然