Alnylam 估值泡沫湧動，“驚喜”變“驚嚇”？

生物製藥行業的“驚喜”可能偏向於壞訊息，但 Alnylam 製藥公司在11月20日逆勢宣佈，在向美國食品和藥物管理局（FDA）提交新藥申請（NDA）僅4個月後，就獲得了一種藥物候選品的市場許可。獲得批准通常需要6到10個月甚至更長時間才能做出決定。

隨著華爾街分析師爭相更新其業務的財務模型，該公司股價迅速上漲。該公司認為，這種名為Givlaari的藥物，一種用於治療患有一種罕見疾病——急性肝卟啉症（AHP）的成年人的藥物，可以抓住估計價值5億美元市場的大部分。

該批准使Alnylam製藥公司擁有兩種已上市產品，並有信心在2020年底前將這一數字增加到四種。它還表明，該公司的定向交付方法可以克服之前遇到的技術平臺的障礙。

這是RNAi藥物的一個重要時刻嗎？

Givlaari是第二種獲得FDA批准的基於RNAi的藥物。第一個是Onpattro （patisiran），也屬於Alnylam製藥公司，16個月前獲得批准。

但最新的批准對該公司和治療技術來說仍然是一個重要的里程碑。為什麼？Gilvaari是第一個利用galnaco結合物獲得市場批准的RNAi藥物。這是什麼意思？

RNAi是一種可以沉默基因的技術——在這種情況下，沉默的是致病基因。但是治療的有效載荷必須有效地傳送到正確的細胞。過去的失敗促使Alnylam Therapeutics公司率先採用galnaco——偶聯方法，將基因沉默有效載荷與糖n -乙醯半乳糖胺（GalNAc）配對。這種糖與肝細胞表面的某些受體有很高的親和力，而這正是RNAi有效載荷最終必須到達的地方，從而促成了完美的配對。

Givlaari是第一個基於靶向給藥方法的藥物產品，使其從發現努力到臨床前概念驗證到臨床試驗再到市場批准。它預示著RNAi療法的未來，從理論上講，RNAi療法比其他藥物有幾個優勢，包括有限的劑量要求和相對乾淨的安全性。由於肝臟是一種重要的治療器官，這項技術的成功可能會開啟一個精確基因藥物的新時代，用於治療從罕見疾病到心血管疾病的各種疾病。它甚至可能為慢性乙型肝炎提供功能性治療，慢性乙型肝炎每年導致的死亡人數比瘧疾還多。

這就解釋了為什麼Givlaari獲得批准的訊息也推高了箭頭製藥公司（Arrowhead Pharmaceuticals）和迪克納製藥公司（Dicerna Pharmaceuticals）的股價。去年11月，它們分別上漲了72%和46%。但是Alnylam製藥公司期望比同行更快地為病人和股東帶來更多的價值。

Alnylam製藥的前景如何？

在不久的將來，投資者可以預期Alnylam Pharmaceuticals將增加Onpattro和Givlaari的銷售。分析師預計，前者的年銷售額將達到10億美元左右的峰值，而後者的總市場機會約為5億美元。

投資者不用等太久就能看到更多的催化劑。Alnylam Pharmaceuticals預計，到2020年底，將有四種產品獲得批准使用，是2019年底的兩倍，未來兩年可能還會更多。以下是管理層希望看到的結果：

儘管如此，Alnylam 製藥仍在增長，市值達到130億美元，相對於2019年前9個月的運營來說，這是一個小小的泡沫：

儘管投資者對該公司的進展和潛力充滿熱情，但目前的市場估值肯定存在溢價。其股價是其銷售額的77倍，即便是在前景看好、高增長的醫藥類股的背景下，這一股價也是昂貴的。即使該公司目前批准的兩種產品的年銷售額都達到峰值，其股票的市盈率也將達到約10倍——這更合理，但也是在未來更遙遠的一個日期。

換句話說，Alnylam製藥需要近乎完美的執行能力才能達到當前的估值，更不用說獲得更高的市值。這表明，個人投資者在接近這隻股票時可能需要謹慎行事。

本文來源：美股研究社——旨在幫助中國投資者理解世界，專注報道美國科技股和中概股，對美股感興趣的朋友趕緊關注我們