合格的幹細胞製劑何時來臨？

質量合格的幹細胞製劑並不等於可以用於臨床試驗，通常為了最大限度降低人體試驗的風險，任何新藥品在首次用於人體之前，必須首先進行動物試驗。幹細胞的動物試驗尤其重要，因為研究者們不知道幹細胞輸入人體內的動態變化，只能透過動物瞭解幹細胞輸入體內後的存活、分佈、生長、分化、與組織器官的整合程度等情況，評估可能的毒性反應，比如細胞植入前後的區域性和整體的毒性反應，致瘤性，異常免疫反應等。

在動物試驗基礎上，最好利用動物疾病模型，著重觀察干細胞的歸巢、植入和功能分化能力或其分化產物是否改變動物疾病模型的病理程序，進一步推測幹細胞對患者的可能治療效果、作用機制、不良反應、最佳輸入或植入途徑、細胞劑量等資訊，為臨床試驗設計提供相關資料和依據。但是必須指出，因為物種結構和生理的差異性，動物實驗的資料只能作為參考。

在滿足幹細胞製劑的基本質量要求下，臨床前動物試驗沒有嚴重不良結果，主辦單位可以向衛生監管部門申報，審批後可以進行臨床試驗。截至2014年10月，在美國臨床試驗網站註冊的幹細胞的臨床試驗共4700多項，約1/4的是觀察性質，3/4的是治療性質，其中以造血幹細胞的臨床試驗居多，用於治療各種血液疾病和癌症。

其他型別的幹細胞臨床試驗主要針對的是免疫系統疾病（35%）、神經組織損傷（25%）、心肌損傷（20%）、代謝方面的疾病（15%）、骨骼肌損傷（3%）和其他疾病（2%）o在我國臨床試驗網站註冊的幹細胞臨床試驗接近70項。因為在第六章中會詳細介紹有關造血幹細胞的臨床應用，我們介紹目前幾種臨床試驗常用的成體幹細胞和它們的臨床研究現狀。