史上最貴藥物！美FDA批准定價280萬美元基因療法

美東時間週三，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了藍鳥生物公司的Zynteglo基因療法，該療法可用於治療因患β-地中海貧血症而需要定期輸血的患者。不過這種療法定價高達280萬美元（約合1900萬人民幣），使其成為了全球最昂貴的藥物，這也意味著沒有多少患者能夠負擔得起。

β-地中海貧血症會干擾血紅蛋白的產生，是目前世界上最常見的遺傳性疾病之一，但針對這種疾病的治療手法十分有限，輸血和去鐵治療在目前仍是重要的治療方法。

而Zynteglo是一款基於藍鳥生物LentiGlobin平臺的慢病毒基因療法，是一種一次性療法，首先從患者骨髓中提取造血幹細胞，然後透過慢病毒將β-珠蛋白基因的功能新增到患者自身造血幹細胞中，恢復血紅蛋白生成。

藍鳥生物執行長Andrew Obenshain表示，FDA對Zynteglo的批准為β-地中海貧血患者提供了新的可能，並能改善他們的日常生活方式，也標誌著基因治療領域的一個里程碑事件。

”作為第一個在美國獲批用於治療β-地中海貧血的基因療法，我們正在迎來一個新時代，在這個時代，基因療法有望改變現有的治療模式，以治療目前需要終生護理的疾病。“

治療成本下降一半多

Obenshain還分析稱，β-地中海貧血症患者終生護理的成本大約640萬美元，而他們的療法定價280萬美元，相對而言更加合算。

馬薩諸塞州總醫院的首席研究員Hanny Al-Samkari博士指出，藍鳥生物的Zynteglo基因療法不適用於病情相對較輕的患者。這種療法首先需要患者接受高強度的化療，這可能會使他們面臨不孕不育和癌症的風險。

但Al-Samkari也表示，Zynteglo仍然代表著一項重大的科學成就，並估計約有三分之一的β-地中海貧血症患者可能會從這種療法中受益。

藍鳥生物表示，如果在患者接受治療後兩年內療法不起作用，其將向私人和商業健康保險公司報銷高達80％的治療費用。

藍鳥生物稱，美國大約有1500名依賴輸血的β-地中海貧血症患者，其中估計有850人在身體狀況方面可接受Zynteglo基因療法。

並非全無風險

近年來，隨著基因療法的出現，價值百萬美元的藥物療法變得越來越普遍。在2019年，諾華（84。885， -0。34， -0。39％）公司推出了針對嬰兒肌肉萎縮症的Zolgensma基因療法，人均治療費用為210萬美元，成為當時美國最昂貴的藥物。去年，美國FDA批准Rethymic，這是一種由Enzyvant Therapeutics生產、用於治療小兒先天性無胸腺症的藥物。根據研究藥物價格趨勢的非營利組織46Brooklyn Research資料，其上市價格約為270萬美元。

此外，基因療法也不是全無風險，就在上週，諾華公司釋出訊息稱：其用於治療肌肉萎縮症的基因治療藥物Zolgensma導致兩名兒童死亡，死亡原因為急性肝功能衰竭，這也是這款藥物首次出現這種事故。

諾華公司在電子郵件宣告中表示：“雖然這是重要的安全資訊，但它不是一個新的安全訊號，我們堅信Zolgensma的總體風險狀況良好。迄今為止，它已被用於治療全球2300多名患者，包括臨床試驗、管控給付專案和商用情景。”

本文源自財聯社