不再無藥可救，複發率高達80%的惡性腫瘤有新藥了

文/ 韓璐 編輯/ 李惠琳

中國又迎來了一款抗癌新藥！

今年3月31日，國家藥監局批准了擎樂（瑞派替尼）的新藥上市申請，用於治療已接受過包括伊馬替尼在內的3種及以上激酶抑制劑治療的晚期胃腸道間質瘤（GIST）成人患者。

近日再鼎醫藥召開商業上市會，並聯閤中國初級衛生保健基金會、鎂信健康等多個合作伙伴啟動了“晴樂相伴”胃腸間質瘤患者援助專案及全程支援專案。這一專案將首次在基本的患者援助專案之外，覆蓋對胃腸間質瘤患者的全病程支援，並對“帶病保險”展開嘗試探索。

胃腸間質瘤是一種胃腸道間葉源性腫瘤，主要是由酪氨酸激酶受體（KIT）和血小板衍生生長因子受體（PDGFRα）突變所致，其中KIT激酶突變佔約80％，PDGFRα激酶佔約6％。

該病可發生於全消化道的任何部位，以胃和小腸最為多見，佔胃腸道惡性腫瘤的1%-3%，屬於少見腫瘤，好發於50歲以上的人群。由於胃腸間質瘤起病隱匿，無明顯特異性症狀，體檢或其他手術時偶然發現，往往已經是疾病晚期。根據目前統計資料看，胃腸間質瘤的5年生存率的估計範圍為48％至90％。中國每年該病的發病人數約為2-3萬例，並且有超過10萬名已經在進行治療的患者。

目前，針對胃腸間質瘤的治療，首選還是外科手術切除，但其術後轉移及複發率高達80%。超過50%的患者會在2年內出現繼發耐藥。在用藥方面，對於這些不可切除、轉移或復發的晚期患者，臨床以分子靶向治療為主，常採用的藥物包括伊馬替尼、藥物舒尼替尼以及瑞戈非尼，分別作為一線、二線和三線治療。

擎樂的問世，為中國四線胃腸間質瘤患者建立了全新的標準治療，打破了三線治療後耐藥的困境。

從統計資料看，該款新藥在延長無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）方面有顯著的臨床獲益。與安慰劑相比，瑞派替尼的中位PFS為6。3個月，降低了85%的疾病進展或死亡風險；中位OS則從6。6月延長至15。1個月，且安全性和耐受性良好。

去年5月，瑞派替尼獲得美國FDA批准上市，同年7月獲得中國CDE優先審評並透過海南博鰲樂城醫療先行區進入中國，併成為《海南自由貿易港建設總體方案》釋出後，首個特批帶離先行區使用的臨床急需用藥。目前2020版《NCCN軟組織肉瘤臨床實踐指南》已把擎樂作為唯一首選的四線治療方案，同時NCCN（美國國家綜合癌症網路）和CSCO（中國臨床腫瘤學會）也將擎樂列為一類推薦。

據悉，瑞派替尼是由Deciphera研發。2019年6月，再鼎醫藥與Deciphera訂立了獨家授權協議，取得Deciphera若干專利及專有技術的獨家授權，於大中華地區開發及商業化包括擎樂在內的產品，用於防治、預防、治療、治癒或緩解任何人類疾病或病症的領域，此番獲批上市，擎樂也成為了再鼎醫藥在15個月內連續上市的第三個產品，也是公司在胃腸癌領域的第一款療法。

為提高該藥可及性，再鼎醫藥推出的“晴樂相伴”專案包含患者援助計劃、慈善商保、金融援助等，實現了對胃腸間質瘤患者從術後治療開始，到後線治療的全病程支援。尤其是首次開展了對“帶病保險”的創新嘗試，即無論當前投保人處於什麼治療狀態，所有符合條件的胃腸間質瘤患者均可獲贈相關商業健康險，由初保基金會和鎂信健康一同發起，為帶病體投保人提供自費用藥的梯度援助福利，後續可以享受藥品福利、慈善援助、金融分期等多項患者福利。